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来源:细胞与基因治疗前沿]article_adlist-->瑞士制药公司的一位发言人对终点新闻周五下午表示,罗氏已正式停止其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因治疗。
根据上周对美国联邦试验数据库的更新 ,该制药公司终止了晚期试验的 dirloctocogene samoparvovec,或 SPK-8011。罗氏发言人表示,停止生产是由于将“一种新的基因治疗产品”引入公司的A型血友病管线。
罗氏发言人在一份电子邮件声明中表示,罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。发言人拒绝提供更多细节。罗什的研发计划页面上没有其他A型血友好病基因疗法。
“目前的腺相关病毒(AAV)基因疗法将FVIII基因引入肝脏,试图恢复血友病A患者的凝血功能,”发言人写道。“通过修改FVIII基因,我们旨在开发一种功能增强的FVIII蛋白,以改善血凝和减少出血,并使患者受益。”
今年秋天早些时候,罗氏曾暗示SPK-8011可能会被搁置。在9月30日的制药日,该制药公司表示它已经暂停了该研究,并且其“基因治疗方法”在出血性疾病中“正在重新评估”。
总部位于巴塞尔的罗氏之前还放弃了来自Spark的A型血友病基因疗法,Spark总部位于费城 Luxturna的开发商 , 该公司在2019年以48亿美元的价格收购。2023年7月,罗氏披露了移除第2阶段RG6358,或SPK-8016的消息。
在血友病A中,罗氏已经制造了双特异性抗体Hemlibra,并正在与另一种名为NXT007/RG6512的抗体进行临床测试。
最近的裁员发生在几个月前,Endpoints报道称,Spark解雇了数量不详的员工,并 终止了一些早期项目 。Spark的发言人拒绝就周五的行动是否会导致更多的裁员发表评论。
Spark的管线中包括一种晚发性庞贝病的候选药物,在1/2期临床试验中列为“ 活跃,不招募 ”。
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